来自于酿脓链球菌的CRISPR-CAS9基因编辑复合物。
宣传
CRISPR被《Science》杂志评为2015年最佳突破奖。围绕这一方法产生的大肆宣传成果可通过AstraZeneca、Novartis和Juno Therapeutics等**企业与各种基因编辑公司达成的无数交易中印证。其中一则交易数额达到了26亿美元。以AstraZeneca为例，该公司便将这一技术视为解决让制药企业头疼的研发难题的强大解决方案。
英国基因组学公司Horizon Discovery首席科学主任Jon Moore表示：
“我们通过CRISPR-Cas9发现的靶标将推动21世纪20年代的药物发现。”
精确切割和粘贴
基因组工程并不新鲜，但一直缺乏高效、广泛地使用。CRISPR/Cas9基因编辑工具于2012年问世，是用于切割和粘贴基因操控信息，将犀利的分子解剖刀引入研究实验室的创新技术。这一革命性的基因编辑技术包括，使用靶向RNA引导核酸内切酶至指定序列进行编辑。CRISPR以一种易用的方式，简化了基因的删除、添加或修饰过程。该方法可扩展，即研究人员可以快速研究大量基因。
重塑动物模型
药物研发工作还包括，开发生理相关性更高的模型，以便更好地关联临床环境、减少候选药物损耗。CRISPR可修饰核酸内切酶基因，即可以在非变性水平上研究蛋白质，而不单纯依赖过表达等方法。因此，CRISPR有望用于开发复杂动物模型以便更好地模拟人类疾病，为研究人员提供深入了解疾病进程的视角。
寻找靶标
制药行业面临的主要挑战是，如何发现新型、经验证的靶标，从而通过对其进行制药学调控获得所需的治疗方法。目前业内仅探索了少部分可成药基因组。CRISPR可专门调控核酸内切酶基因，实现彻底的基因敲除，同时最大限度降低脱靶效应，进而改善靶向识别。目前的挑战是如何探索CRISPR的扩展性，快速帮助研究发现新靶标。
精准治疗
CRISPR可修饰内源性突变基因，而且在直接修复方面，可提供目前的基因疗法无法提供的巨大优势：例如，通过额外的基因拷贝进行基因增强。动物模型实验已经证明，该方法可用于治疗小鼠肝脏的遗传性酪氨酸血症等应用。但目前仍有许多难题需要攻克，包括如何找到有效的递送系统。通过这一种方法，可专门编辑能够从体内清除并置换的细胞的基因组，如免疫原、血液和部分干细胞。
未来的研究利器
自2012年问世以来，CRISPR基因编辑工具得到广泛推广，现已应用于加速药物研发的体外/体内模型开发。搭配高效的高通量技术使用时，CRISPR有望推动实现工业规模的靶标筛选。尽管这一技术仍存在部分问题，但仍可能成为发现新的成药靶标研究的转折点。