这些转基因小鼠可用于研究神经肌肉和神经退行性疾病，如 ALS（Lou Gehrig 病）以及具有泛素聚集物的额颞叶退化症。
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镰状细胞病（sickle cell disease），人血红蛋白（ human hemoglobin ），基因治疗（gene therapy）
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药代动力学（pharmacokinetics ，药效学（ pharmacodynamics ）, 抗体半衰期（antibody half-life）
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CreERT，他莫昔芬（tamoxifen），loxP，小肠（small intestine）
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药代动力学（pharmacokinetics ，药效学（ pharmacodynamics ）, 抗体半衰期（antibody half-life）
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